2023. 04
CBL-514 已完成罕見疾病-竇根氏症二期臨床試驗
2023 年 4 月 4 日 - 康霈生技（6919-TW）旗下 CBL-514 注射劑經美國食品藥物管理局（U.S. FDA）核准用於治療罕見疾病竇根氏症（Dercum's Disease; DD）的二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2, NCT05387733），已完成最後一位受試者的最終返診資料收集，順利完成試驗。
本試驗案在 2022 年 10 月於美國開始收案，今年 1 月 15 日提前完成收案，現已完成最後一位受試者返診數據收集（LPO, Study Completed）。在後續完成所有受試者的資料核對後，將進行數據庫鎖定與後續統計分析，預計在 2023 年 Q3 完成所有數據分析並公布臨床統計結果，惟實際時程將依執行進度調整。
康霈執行長凌玉芳表示，由於罕見疾病本來病患人數就相當少，加上病患居住地遙遠，通常收案較為困難，因此原預計需要較長的收案時間。不過本次 CBL-514 用於治療竇根氏症的二期臨床試驗僅花費六個月左右就完成，除了目前竇根氏症缺乏有效的治療方式，病患主動聯繫與參與踴躍加上試驗主持人的積極收案是主要關鍵，也加快了 CBL-514 應用於治療罕見疾病臨床研究的後續開發時程。
罕病竇根氏症至今缺乏核准藥物可治，2030 年全球市場預估將近 200 億美元
竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛（又稱痛性脂肪瘤），並會有持續超過 3 個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大。目前病因與其機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。
根據國際研調機構報告 Global Dercum's Disease Market , Research Report Future 2023 年最新報告指出，2021 年竇根氏症全球市場為 113 億美元，年複合成長率（CAGR）為 6.76%，推估 2030年全球市場為 199.6 億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。
本試驗是一項隨機分派、開放標籤的二期臨床試驗，試驗目的為評估 CBL-514 注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度。本試驗於美國一家試驗中心進行收案，共納入12 位至少具有 4 顆痛性脂肪瘤的竇根氏症病患，分為 CBL-514 高劑量和低劑量2個組別，每個劑量組各6位受試者。根據每顆痛性脂肪瘤治療前的大小分級決定施打劑量，並依據治療後脂肪瘤縮小程度變化給予至多 2 次 CBL-514 注射治療，每次注射間隔為 4 週，並於最後一次注射治療後的 4 週和 8 週個別追蹤及評估每顆痛性脂肪瘤的療效與安全性。本試驗主要療效指標為治療後痛性脂肪瘤的大小變化，次要療效指標包含痛性脂肪瘤治療後完全清除或尺寸減少至少 50 % 的百分比以及疼痛改善的分數。
CBL-514 竇根氏症二期臨床試驗初步數據顯示符合試驗預期目標，而正式療效與安全性統計結果將於今年 Q3 完成並公布。
目前輝瑞（Pfizer）、嬌生（Johnson & Johnson）、艾伯維（AbbVie）、諾華（Novartis）與葛蘭素史克（GSK）為竇根氏症治療的前五大藥廠，也將是公司首先接觸的目標。此外，亦不排除同步與全球其他區域市場進行產品銷售授權洽談，如此不僅未來在歐美市場有可觀產品授權金與銷售分潤，更能在全球其他區域性市場得到產品銷售收入與銷售授權收入。
本試驗案在 2022 年 10 月於美國開始收案，今年 1 月 15 日提前完成收案，現已完成最後一位受試者返診數據收集（LPO, Study Completed）。在後續完成所有受試者的資料核對後，將進行數據庫鎖定與後續統計分析，預計在 2023 年 Q3 完成所有數據分析並公布臨床統計結果，惟實際時程將依執行進度調整。
康霈執行長凌玉芳表示，由於罕見疾病本來病患人數就相當少，加上病患居住地遙遠，通常收案較為困難，因此原預計需要較長的收案時間。不過本次 CBL-514 用於治療竇根氏症的二期臨床試驗僅花費六個月左右就完成，除了目前竇根氏症缺乏有效的治療方式，病患主動聯繫與參與踴躍加上試驗主持人的積極收案是主要關鍵，也加快了 CBL-514 應用於治療罕見疾病臨床研究的後續開發時程。
罕病竇根氏症至今缺乏核准藥物可治，2030 年全球市場預估將近 200 億美元
竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛（又稱痛性脂肪瘤），並會有持續超過 3 個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大。目前病因與其機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。
根據國際研調機構報告 Global Dercum's Disease Market , Research Report Future 2023 年最新報告指出，2021 年竇根氏症全球市場為 113 億美元，年複合成長率（CAGR）為 6.76%，推估 2030年全球市場為 199.6 億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。
CBL-514 治竇根氏症二期臨床試驗結果預計今年 Q3 公布
CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，能誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。研究指出減小痛性脂肪瘤可能有助於減輕竇根氏症的疼痛，因此，CBL-514可減少注射部位脂肪的特性具有治療竇根氏症的潛力。CBL-514除了在醫美領域的臨床成果屢創佳績以外，公司選擇罕見疾病竇根氏症作為產品第一個治療領域的適應症，是因看準該病在全球尚無核准的治療藥物或產品，目前緩解療法療效不佳且副作用大，更無法縮小脂肪瘤。本試驗是一項隨機分派、開放標籤的二期臨床試驗，試驗目的為評估 CBL-514 注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度。本試驗於美國一家試驗中心進行收案，共納入12 位至少具有 4 顆痛性脂肪瘤的竇根氏症病患，分為 CBL-514 高劑量和低劑量2個組別，每個劑量組各6位受試者。根據每顆痛性脂肪瘤治療前的大小分級決定施打劑量，並依據治療後脂肪瘤縮小程度變化給予至多 2 次 CBL-514 注射治療，每次注射間隔為 4 週，並於最後一次注射治療後的 4 週和 8 週個別追蹤及評估每顆痛性脂肪瘤的療效與安全性。本試驗主要療效指標為治療後痛性脂肪瘤的大小變化，次要療效指標包含痛性脂肪瘤治療後完全清除或尺寸減少至少 50 % 的百分比以及疼痛改善的分數。
CBL-514 竇根氏症二期臨床試驗初步數據顯示符合試驗預期目標，而正式療效與安全性統計結果將於今年 Q3 完成並公布。
竇根氏症全球在研究中的藥物僅有 CBL-514 仍在臨床，將展開罕病授權洽談
目前竇根氏症全球在研的藥物，僅有 CBL-514 仍在進行，因此倘若臨床試驗若試驗結果符合試驗目標，康霈除了將向美國 FDA 與歐盟 EMA 申請孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），也將繼續展開竇根氏症 Phase 2b 臨床試驗，並啟動 CBL-514 與相關領域國際大藥廠的初步洽談。目前輝瑞（Pfizer）、嬌生（Johnson & Johnson）、艾伯維（AbbVie）、諾華（Novartis）與葛蘭素史克（GSK）為竇根氏症治療的前五大藥廠，也將是公司首先接觸的目標。此外，亦不排除同步與全球其他區域市場進行產品銷售授權洽談，如此不僅未來在歐美市場有可觀產品授權金與銷售分潤，更能在全球其他區域性市場得到產品銷售收入與銷售授權收入。