2024. 01
活動期間： 2024.01.06 -
康霈CBL-514罕病竇根氏症2b臨床試驗IND獲美國FDA核准執行，中/重度橘皮Phase 2-stage 2已完成試驗
2024年1月6日 - 康霈生技（6919-TW）核心產品CBL-514之罕病竇根氏症Phase 2b（CBL-0202DD Phase 2）臨床試驗IND申請已獲得美國FDA核准執行，預計將於2024年Q2開始收案。
此外，CBL-514用於治療中/重度橘皮組織之Phase 2-stage 2臨床試驗 （CBL-0201EFP Phase 2-stage 2，NCT05836779）也同樣於1月6日完成試驗數據收集（study complete），預計將於2024年Q2取得臨床統計結果。
而本次獲得美國FDA核准執行之臨床試驗為CBL-0202 Phase 2 Study，為一項單盲、1:1隨機分派、安慰劑組對照的Phase 2b臨床試驗，預計共納入30位具有4到10顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為CBL-514組和安慰劑組2個組別，至少給予1次CBL-514治療或同體積的安慰劑，以評估CBL-514注射劑用於治療竇根氏症的療效、安全性與耐受度，並比較CBL-514組與安慰劑組減少痛性脂肪瘤的大小與疼痛程度的療效是否具有統計顯著差異 (p<0.05為具有統計顯著差異)。本試驗療效指標包含：與安慰劑組相比，經CBL-514治療後的痛性脂肪瘤完全清除的百分比（Complete Response, CR）、痛性脂肪瘤部分緩解（Partial Response）的百分比以及疼痛分數的改善…等。
另外，公司已於2023年12月向美國FDA提出CBL-514治療竇根氏症的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）與快速審查資格認定（Fast-Track Designation）申請，以加速後續臨床研究與商品化。
目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑、電療及針灸等，然而其療效多不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。
根據國際研調機構最新報告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2021年竇根氏症全球市場為113億美元，年複合成長率（CAGR）為6.76%，推估2030年全球市場為199.6億美元。
此外，CBL-514用於治療中/重度橘皮組織之Phase 2-stage 2臨床試驗 （CBL-0201EFP Phase 2-stage 2，NCT05836779）也同樣於1月6日完成試驗數據收集（study complete），預計將於2024年Q2取得臨床統計結果。
罕病2b臨床試驗將採安慰劑對照，評估CBL-514治療痛性脂肪瘤之療效與安全性
根據於2023年9月公布之CBL-0201DD Phase 2臨床試驗統計結果顯示，CBL-514能顯著縮小痛性脂肪瘤大小50%（p<0.0001），並顯著改善疼痛指數4.7分（p<0.0001），其ITT與PP population皆達到臨床上與統計上的顯著意義。而本次獲得美國FDA核准執行之臨床試驗為CBL-0202 Phase 2 Study，為一項單盲、1:1隨機分派、安慰劑組對照的Phase 2b臨床試驗，預計共納入30位具有4到10顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為CBL-514組和安慰劑組2個組別，至少給予1次CBL-514治療或同體積的安慰劑，以評估CBL-514注射劑用於治療竇根氏症的療效、安全性與耐受度，並比較CBL-514組與安慰劑組減少痛性脂肪瘤的大小與疼痛程度的療效是否具有統計顯著差異 (p<0.05為具有統計顯著差異)。本試驗療效指標包含：與安慰劑組相比，經CBL-514治療後的痛性脂肪瘤完全清除的百分比（Complete Response, CR）、痛性脂肪瘤部分緩解（Partial Response）的百分比以及疼痛分數的改善…等。
另外，公司已於2023年12月向美國FDA提出CBL-514治療竇根氏症的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）與快速審查資格認定（Fast-Track Designation）申請，以加速後續臨床研究與商品化。
關於竇根氏症（Dercum’s Disease）
竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的良性的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛，並會有持續超過3個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前致病機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑、電療及針灸等，然而其療效多不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。
根據國際研調機構最新報告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2021年竇根氏症全球市場為113億美元，年複合成長率（CAGR）為6.76%，推估2030年全球市場為199.6億美元。